Gentherapie: Behandlung einer Krankheit durch gezielte Veränderung des Erbguts, z. B. Einschleusung eines Gens.
somatische Gentherapie: Ein Gendefekt in Körperzellen soll durch Gentechnik repariert werden. (nicht erblich)
Keimbahntherapie: Ein gentechnischer Eingriff in Keimzellen oder Embryonen. (beim Menschen verboten!)
1.Heilerfolg in Amerika 1990, in Europa1992: In Mailand wird ein vier Jahre alter Junge, der an der tödlichen Immunkrankheit (seltene Erbkrankheit Adenosindeaminase-Defizienz) ADA-Mangel leidet, mit gentechnisch reparierten Knochenmarkzellen geheilt. Durch Mangel an einem Enzym sterben die T-Lymphozyten ab und machen den Menschen dadurch völlig wehrlos gegen Krankheitserreger. Durch Injektion des Enzyms (aus Rinderserum) kann das Leben kurzfristig verlängert werden. Die Zukunft des Jungen ist ungewiss, er bekommt zur Sicherheit immer noch Enzyminjektionen. Problem: Die Reparatur ist nicht von Dauer, da die Knochenmarkzellen nicht lange leben und ständig erneuert werden. Deshalb versucht man, Stammzellen des Knochenmarks zu therapieren, die sich ständig teilen und das intakte Gen weitergeben.
1.Todesfall 1999: Der 18jährige Jesse Gelsinger aus Tucson, Arizona starb an den Folgen eines gentechnischen Eingriffs zu dem er sich freiwillig gemeldet hatte. Er litt an einer erblichen Leberfunktionsstörung und musste regelmäßig ein fehlendes Enzym injizieren. Durch Adenoviren (Erkältungsviren) als Genfähren sollte ein intaktes Gen in die Leber gespritzt werden. Vier Tage später starb Jesse an Leber- und Nierenversagen. Wahrscheinliche Ursache: Falsche Dosierung der Virenmenge führte zu einer immunologischen Schockreaktion. Die von den Viren befallenen "reparierten" Zellen wurden vom Immunsystem zerstört, die freigesetzten Eiweiße bewirkten eine heftige Entzündungsreaktion, die die Funktion der ohnehin stark geschädigten Leber des Jungen vergiftete.
